Постфактумный анализ подгруппы азиатских детей с детским дефицитом гормона роста в глобальном исследовании эффективности и безопасности фазы 3 соматрогона 1 раз в неделю и соматропина 1 раз в сутки

Цель: Соматrogon — рекомбинантный человеческий гормон роста длительного действия, применяемый для лечения детей с дефицитом гормона роста. В этом глобальном исследовании фазы 3 сравнивали эффективность и безопасность соматрогона, вводимого 1 раз в неделю, и соматропина, вводимого 1 раз в сутки, у детей с дефицитом гормона роста.

Методы: Препубертатных пациентов рандомизировали в соотношении 1:1 для получения соматрогона 1 раз в неделю (0,66 мг/кг в неделю) или соматропина 1 раз в сутки (0,24 мг/кг в неделю) в течение 12 месяцев. Первичной конечной точкой была скорость роста на 12-м месяце; вторичными конечными точками были скорость роста на 6-м месяце, изменение стандартного балла роста на 6-м и 12-м месяцах, а также стандартный балл инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-1).

Результаты: В этом анализе подгруппы отдельно оценивали азиатских детей из восьми стран (соматрогон: n=24, средний возраст 7,76 года; соматропин: n=21, средний возраст 8,10 года). Средняя скорость роста на 12-м месяце составила 10,95 см/год в группе соматрогона и 9,58 см/год в группе соматропина; разность между группами 1,38 см/год была в пользу соматрогона. Нижняя граница двустороннего 95% ДИ разности между группами (соматрогон − соматропин) составила −0,20, что было сопоставимо с показателем во всей исследуемой популяции (−0,24). По сравнению с группой соматропина, в группе соматрогона на 6-м месяце отмечалась численно более высокая скорость роста (8,31 против 11,23 см/год); аналогичная тенденция наблюдалась для стандартных баллов роста и IGF-1 на 6-м и 12-м месяцах. Безопасность и переносимость были сопоставимы в обеих группах; нежелательные явления возникли у 83% детей, получавших соматрогон, и у 76% детей, получавших соматропин. Анализ выполнен постфактум.

Выводы: Этот анализ подгруппы показал, что эффективность и безопасность соматрогона у азиатских детей соответствовали результатам во всей исследуемой популяции, в которой соматрогон при введении 1 раз в неделю не уступал соматропину при введении 1 раз в сутки. ClinicalTrials.gov: NCT02968004.