Оценки лиц, осуществляющих уход, в исследовании EMBARK: исследование фазы 3 деландистрогена моксепарвовека у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

Введение: Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — редкое прогрессирующее инвалидизирующее нервно-мышечное заболевание. Раннее начало и инвалидизирующий характер болезни обусловливают необходимость многолетнего ухода за большинством пациентов. Лица, осуществляющие уход, играют важную роль в оценке физического функционирования пациентов и/или ответа на лечение. С использованием специфичных для МДД шкал, заполняемых лицами, осуществляющими уход, оценивали влияние генной терапии деландистрогеном моксепарвовеком на воспринимаемые ими изменения состояния или тяжести заболевания у пациентов по глобальной оценке изменения состояния (CaGI-C) и глобальной оценке тяжести заболевания (CaGI-S).

Методы: В рандомизированном двойном слепом плацебоконтролируемом исследовании фазы 3 EMBARK (NCT05096221) в рамках апостериорного анализа оценивали CaGI-C на 52-й неделе и изменение CaGI-S от исходного уровня до 52-й недели. Шкала CaGI-C оценивает восприятие лицами, осуществляющими уход, изменений симптомов МДД, физических возможностей, способности выполнять повседневные действия и общего состояния здоровья. Шкала CaGI-S оценивает текущую тяжесть симптомов МДД, физических ограничений, способности выполнять повседневные действия и общего состояния здоровья. Данные анализировали с использованием многодоменного индекса ответивших (MDRI) и порядковой регрессии.

Результаты: По данным анализа MDRI по всем четырём пунктам CaGI-C разница между группами лечения составила 1,7 (95% доверительный интервал [ДИ] 0,90–2,5) в пользу деландистрогена моксепарвовека; для CaGI-S в пользу деландистрогена моксепарвовека наблюдалась разница 1,1 (95% ДИ 0,30–1,9). После поправки на возраст порядковая регрессия показала номинально значимое увеличение шансов получить более высокую оценку у пациентов, получавших деландистроген моксепарвовек, по всем четырём пунктам CaGI-C (не менее чем в 3,8 раза). После поправки на исходную тяжесть заболевания и возраст порядковая регрессия показала номинально значимое увеличение шансов улучшения по всем четырём пунктам CaGI-S (не менее чем в 2,2 раза).

Выводы: Эти поисковые результаты, полученные на основании исходов, сообщённых лицами, осуществляющими уход, дополняют совокупность данных, подтверждающих клиническую пользу деландистрогена моксепарвовека для пациентов с МДД.

Регистрационный номер исследования: идентификатор ClinicalTrials.gov: NCT05096221.