Генная терапия: на пути к новой эре медицины

За последние годы в области генной терапии достигнут значительный прогресс; обнадёживающие результаты получены в клинических исследованиях. Цель генной терапии — лечение генетических заболеваний путём замены дефектного, недостаточно эффективного или нефункционального гена здоровым, функциональным геном либо его модификации. Для этого генетический материал вводят в клетку с помощью различных вирусных и невирусных векторов — непосредственно в организм (in vivo) или вне организма с последующим введением клеток (ex vivo). Вирусные векторы лучше подходят для генной терапии благодаря способности проникать в клетки и доставлять генетический материал. Невирусные векторы менее эффективны, но обладают рядом преимуществ: вызывают менее выраженный иммунный ответ и способны переносить более крупные гены. В обзоре рассматриваются последние достижения биотехнологии, включая редактирование генома с помощью CRISPR-Cas9 и лечение рака методом CAR-T-клеточной терапии. Также представлены недавние исследования, клинические испытания и области применения генной терапии, а также перспективы её использования при гемофилии, мышечной дистрофии, тяжёлом комбинированном иммунодефиците, серповидноклеточной болезни, семейной гиперхолестеринемии и муковисцидозе. Кроме того, приведены сведения о различных наноформуляциях и данные клинических исследований генной терапии.