Идебенон и генная терапия rAAV2-ND4 при лечении наследственной оптической нейропатии Лебера: метаанализ непрямого сравнения

Цель — сравнить результаты пероральной терапии идебеноном и интравитреального введения rAAV2-ND4 при наследственной оптической нейропатии Лебера. Проведён систематический поиск публикаций за 1990–2023 годы в базах PubMed, Ovid MEDLINE, Cochrane CENTRAL, Google Scholar, Embase, CrossRef, OpenAlex и Web of Science. В обзор включали исследования результатов терапии идебеноном или rAAV2-ND4 при наследственной оптической нейропатии Лебера. Первичным показателем было улучшение остроты зрения. Вторичными показателями были увеличение толщины слоя нервных волокон сетчатки и объёма слоя ганглиозных клеток, а также улучшение среднего отклонения поля зрения. Исследований, непосредственно сравнивающих эти два метода лечения, нет. В анализ вошли 645 пациентов из 17 исследований: 338 пациентов в девяти исследованиях получали идебенон, 307 пациентов в восьми исследованиях — rAAV2-ND4. При сравнении методов улучшение остроты зрения через 6 месяцев было выраженнее в группе rAAV2-ND4: разность средних составила 0,07 (P = 0,8289). Через год лучшие результаты отмечены в группе идебенона: разность средних составила 0,35 (P < 0,0001). Через 2 года острота зрения в группе rAAV2-ND4 улучшилась относительно исходного уровня на 0,18 (P = 0,08). Данные об изменении остроты зрения через 2 года для идебенона отсутствовали. Через 6 месяцев результаты по остроте зрения были лучше при применении rAAV2-ND4, а через год — при лечении идебеноном. Для оценки отдалённых результатов (более 2 лет) необходимы дальнейшие исследования.