Эффективность и безопасность люмакафтора/ивакафтора в реальной клинической практике у детей дошкольного возраста с муковисцидозом: данные итальянского многоцентрового исследования

Введение: Люмакафтор/ивакафтор (LUM-IVA) — модулятор CFTR, одобренный для детей старше 1 года, гомозиготных по варианту F508del, воздействующий на основной молекулярный дефект. Несмотря на данные клинических исследований, сведения из реальной практики у детей дошкольного возраста остаются ограниченными. В этом исследовании оценивали эффективность, безопасность и переносимость LUM-IVA у этой популяции в течение 12 месяцев наблюдения.

Методы: В Италии проведено многоцентровое проспективное исследование с участием 69 детей с муковисцидозом в возрасте 1–6 лет, получавших LUM-IVA. Исходно, а также через 3, 6 и 12 месяцев собирали антропометрические, лабораторные, микробиологические и функциональные показатели.

Результаты: Медианный возраст составил 3,82 года. Лечение LUM-IVA сопровождалось значимым снижением концентрации хлорида в поте и частоты лёгочных обострений между исходным уровнем и 3/6 месяцами. Масса тела значимо увеличилась между T0 и T3, а также между T1 и T2. Индекс клиренса лёгких (LCI) также достоверно улучшился между исходным уровнем и 6–12 месяцами. Нежелательные явления были лёгкими и поддавались коррекции; временные перерывы в лечении возникали, но постоянной отмены не потребовалось.

Выводы: У детей дошкольного возраста с муковисцидозом, гомозиготных по F508del, в условиях реальной клинической практики терапия LUM-IVA была связана с улучшением показателей хлорида в поте, частоты лёгочных обострений и массы тела в течение 12 месяцев при приемлемом профиле безопасности. Эти наблюдательные данные подтверждают целесообразность раннего применения модуляторов CFTR.

Значимость: Терапия LUM-IVA у детей дошкольного возраста с муковисцидозом демонстрирует значимое улучшение показателей хлорида в поте, частоты обострений, массы тела и LCI в реальной практике за 12 месяцев при приемлемой безопасности. Эти данные поддерживают раннее назначение LUM-IVA и потенциально позволяют замедлить раннее прогрессирование повреждения при муковисцидозе.