Переносимость и эффективность беротралстата при наследственном ангионевротическом отёке: результаты исследования Berolife

Введение: Беротралстат — пероральная профилактическая терапия наследственного ангионевротического отёка (НАО) первой линии, применяемая один раз в сутки. Исследование Berolife проведено для оценки переносимости и эффективности беротралстата в реальных условиях клинической практики.

Методы: Berolife — открытое многоцентровое наблюдательное исследование, проведённое во Франции с сентября 2021 года по январь 2024 года. Основной целью была оценка переносимости; вторичные цели включали характеристику получавших лечение пациентов и оценку эффективности беротралстата. Частоту приступов НАО до начала лечения беротралстатом и после его начала оценивали с помощью парного критерия знаковых рангов Вилкоксона.

Результаты: Всего в исследование включили 80 пациентов: 75 с НАО, обусловленным дефицитом или дисфункцией C1-ингибитора (типы 1 или 2), и 5 пациентов с НАО при нормальной концентрации и функциональной активности C1-ингибитора (HAE-nC1INH); все они получили как минимум одну дозу беротралстата. На исходном этапе средний возраст пациентов составлял 40,0 года (стандартное отклонение [СО] 17,5 года), а большинство (67,5%) ранее получали длительную профилактическую терапию. Средняя продолжительность лечения беротралстатом составила 11,5 месяца (СО 8,5 месяца). Нежелательные явления, связанные с лечением, возникли у 45,0% пациентов; наиболее частыми были нарушения со стороны желудочно-кишечного тракта: диарея — 13,8%, боль в животе — 12,5%, боль в верхней части живота — 7,5%. Важно, что серьёзных нежелательных явлений, связанных с лечением, не зарегистрировали. Эффективность оценили у 61 пациента, получавшего беротралстат не менее 6 месяцев. Через 6 месяцев лечения наблюдалось значимое снижение ежемесячной частоты приступов НАО: среднее значение (СО) 0,62 (0,66) по сравнению с 1,25 (1,10) на исходном этапе; p = 0,001.

Выводы: Беротралстат в целом хорошо переносился; профиль переносимости соответствовал данным предыдущих клинических исследований. В реальных условиях клинической практики наблюдалось значимое снижение ежемесячной частоты приступов НАО, что подтверждает эффективность препарата.