Непрерывное лечение вутрисираном снижает частоту сердечно-сосудистых событий и госпитализаций у пациентов с транстиретиновым амилоидозом и кардиомиопатией: результаты первого года открытого продолжения исследования HELIOS-B

Введение: В исследовании фазы 3 HELIOS-B (NCT04153149) вутрисиран значимо снижал риск смерти от всех причин и повторных сердечно-сосудистых событий по сравнению с плацебо у пациентов с транстиретиновым амилоидозом и кардиомиопатией (ATTR-CM). В этой работе представлены данные о долгосрочном влиянии вутрисиранa на госпитализации и срочные обращения по поводу сердечной недостаточности в рамках продолжающегося открытого продолжения исследования HELIOS-B.

Методы: В исследовании HELIOS-B пациенты получали вутрисиран в дозе 25 мг или плацебо один раз в 3 месяца в течение двойного слепого периода продолжительностью 33–36 месяцев, после чего следовало открытое продолжение длительностью 24 месяца. В нём пациенты продолжали получать вутрисиран (непрерывное лечение), а пациенты, ранее получавшие плацебо, начинали лечение вутрисираном (отсроченное начало). Госпитализации и срочные обращения по поводу сердечной недостаточности анализировали на протяжении 48 месяцев (включая 12 месяцев открытого продолжения) в общей популяции, популяции монотерапии (пациенты, не получавшие тафамидис на исходном уровне) и подгруппе пациентов, получавших тафамидис на исходном уровне.

Результаты: Из 654 участников 466 перешли в открытое продолжение. Непрерывное лечение вутрисираном снижало частоту госпитализаций по любой причине по сравнению с отсроченным началом лечения в общей популяции (отношение частот [RRR] 0,71; 95% доверительный интервал [ДИ] 0,62–0,82; p<0,001) и в популяции монотерапии (RRR 0,60; 95% ДИ 0,50–0,72; p<0,001). Непрерывное лечение вутрисираном также значимо снижало частоту госпитализаций по сердечно-сосудистым причинам, госпитализаций по поводу сердечной недостаточности и госпитализаций по причинам, не связанным с сердечно-сосудистыми заболеваниями, по сравнению с отсроченным началом лечения в общей популяции и популяции монотерапии. Частота срочных обращений по поводу сердечной недостаточности значимо снижалась в общей популяции и подгруппе пациентов, получавших тафамидис на исходном уровне.

Выводы: Непрерывное лечение вутрисираном снижало риск сердечно-сосудистых событий и госпитализаций по сравнению с лечением у пациентов, первоначально рандомизированных в группу плацебо в исследовании HELIOS-B. Многие эффекты лечения через 48 месяцев были выраженнее, чем через 36 месяцев, что подчёркивает пользу ранней диагностики и начала лечения.