Эффективность и безопасность лонапегсоматропина у детей с синдромом Тернера: результаты 52-недельного исследования New InsiGHTS

Введение: Лечение гормоном роста эффективно улучшает показатели роста у детей с синдромом Тернера. Однако низкая приверженность лечению, нередко связанная с необходимостью ежедневных инъекций, может ухудшать результаты. Лонапегсоматропин — пролекарство для введения один раз в неделю, обеспечивающее постепенное высвобождение соматропина.

Цель: Оценить эффективность и безопасность лонапегсоматропина у детей с синдромом Тернера.

Дизайн: New InsiGHTS — исследование фазы 2 с подбором дозы (ClinicalTrials.gov: NCT05690386).

Место проведения: Исследование проводилось в 19 центрах США.

Участники: В исследование включили 49 детей с синдромом Тернера до начала полового созревания; все они получили хотя бы одну дозу препарата.

Вмешательства: Участников рандомизировали в соотношении 1:1:1:1 для еженедельного введения лонапегсоматропина (0,24, 0,30 или 0,36 мг гормона роста/кг/неделю) либо ежедневного введения соматропина (0,35 мг/кг/неделю).

Основной показатель эффективности: Первичной конечной точкой эффективности была скорость роста в пересчёте на год на 26-й неделе. Вторичные конечные точки эффективности включали скорость роста в пересчёте на год на 52-й неделе и изменение стандартизированного показателя роста (SDS) относительно исходного уровня на 26-й и 52-й неделях.

Результаты: На 26-й неделе скорость роста в пересчёте на год была сопоставимой в группах, получавших разные начальные дозы лонапегсоматропина (от 9,23 до 10,36 см/год), и в группе соматропина (10,86 см/год). На 52-й неделе этот показатель был сопоставим в объединённых группах лонапегсоматропина и в группе соматропина (9,05 и 9,04 см/год соответственно); средний прирост SDS роста составил 0,60 и 0,67 соответственно. Лонапегсоматропин хорошо переносился, его профиль безопасности был сходным с профилем соматропина.

Выводы: При всех исследованных дозах после года лечения эффективность и безопасность лонапегсоматропина, а также его переносимость были сопоставимы с таковыми у соматропина. Полученные результаты обосновывают дальнейшую разработку лонапегсоматропина как варианта лечения низкорослости у детей с синдромом Тернера с введением один раз в неделю.