Разработка вариантов лечения метахроматической лейкодистрофии

Метахроматическая лейкодистрофия (МЛД) — тяжёлое лизосомное заболевание накопления, для которого характерно внутриклеточное накопление сфинголипида сульфатида в различных тканях. Различают три формы заболевания: позднюю младенческую — наиболее распространённую, ювенильную и взрослую. Основной гистопатологический признак МЛД — демиелинизация, приводящая к неврологическим нарушениям; радикального лечения пока нет. Тем не менее растущий научный интерес к заболеванию привёл к экспериментальному применению новых терапевтических подходов на животных моделях с целью разработки эффективных схем лечения и для пациентов. В статье представлен обзор разрабатываемых методов лечения МЛД. Помимо трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, применяемой уже несколько десятилетий, рассматриваются новые данные о трансплантации стволовых клеток пуповинной крови, ферментозаместительной терапии, генной терапии и аутологичной трансплантации генетически модифицированных гемопоэтических стволовых клеток. Генная терапия с использованием олигодендроглиальных клеток, нейральных клеток-предшественников, эмбриональных клеток и микрокапсулированных рекомбинантных клеток — дополнительные методы лечения, которые пока находятся на экспериментальной стадии.