Лечение спинальной мышечной атрофии соматропином: плацебоконтролируемое двойное слепое пилотное перекрёстное исследование

В доклинических исследованиях было показано, что гормон роста и его основной медиатор — инсулиноподобный фактор роста 1 (IGF-1) — способны увеличивать мышечную массу и силу. Один пациент со спинальной мышечной атрофией сообщил об улучшении после применения гормона роста по программе расширенного доступа. Поэтому в многоцентровом рандомизированном двойном слепом плацебоконтролируемом пилотном перекрёстном исследовании мы оценили эффективность и безопасность лечения спинальной мышечной атрофии гормоном роста. Пациентов (n = 19) со спинальной мышечной атрофией II/III типа рандомизировали для подкожного введения соматропина (0,03 мг/кг/сут) или плацебо в течение 3 месяцев, после чего следовал 2-месячный период отмывки, а затем 3 месяца лечения альтернативным препаратом. Основным показателем эффективности служила динамика силы мышц верхних конечностей, которую оценивали с помощью ручной миометрии; рассчитывали суммарный показатель силы при сгибании в локтевом суставе и кистевом сжатии (в ньютонах). Вторичными показателями были сила мышц нижних конечностей, двигательная функция по шкале Hammersmith Functional Motor Scale, а также результаты других функциональных тестов двигательной и лёгочной функции. Лечение соматропином не оказало статистически значимого влияния на силу мышц верхних конечностей (точечная оценка среднего: 0,08 Н; 95% доверительный интервал −3,79–3,95; p = 0,965), силу мышц нижних конечностей (точечная оценка среднего: 2,23 Н; доверительный интервал −2,19–6,63; p = 0,302), а также мышечную и лёгочную функцию. Нежелательные явления, возникавшие во время лечения соматропином, соответствовали хорошо известным побочным эффектам заместительной терапии гормоном роста у пациентов с дефицитом гормона роста. В этом пилотном исследовании лечение гормоном роста не улучшило мышечную силу или функцию у пациентов со спинальной мышечной атрофией II/III типа.