Долгосрочная эффективность ферментозаместительной терапии агалсидазой альфа при болезни Фабри: анализ данных Fabry Outcome Survey

Исходы 5-летней ферментозаместительной терапии (ФЗТ) агалсидазой альфа при болезни Фабри у пациентов, включённых в Fabry Outcome Survey (FOS), сравнили с опубликованными данными о пациентах с болезнью Фабри, не получавших лечения. Данные о пациентах, получавших терапию, извлекли из базы FOS, спонсируемой компанией Shire, и сопоставили с данными трёх опубликованных исследований. Оценивали годовое изменение расчётной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) и массы левого желудочка, индексированной по росту, а также время до достижения комбинированной конечной точки заболеваемости и смерти и возраст на момент их наступления. Из FOS были извлечены данные о 740 пациентах, получавших лечение и наблюдавшихся в течение медианы около 5 лет. По сравнению с отсутствием лечения агалсидаза альфа замедляла снижение функции почек и прогрессирование гипертрофии левого желудочка. У мужчин, получавших лечение и имевших исходную рСКФ < 60 мл/мин/1,73 м², среднее (стандартная ошибка среднего [СОС]) годовое изменение рСКФ составило −2,86 (0,53) мл/мин/1,73 м²/год против −6,8 (1,5) в опубликованной когорте пациентов без лечения. Средняя (СОС) скорость увеличения индексированной по росту массы левого желудочка на фоне терапии составила 0,33 (0,10) г/м²·⁷/год у мужчин и 0,48 (0,09) у женщин против 4,07 (1,03) у мужчин и 2,31 (0,81) у женщин, не получавших лечения. У получавших лечение пациентов осложнения возникали позже: через 24 месяца ФЗТ риск события, входившего в комбинированную конечную точку, составлял около 16% (у мужчин — 26%) против примерно 45% без лечения; первые события и смерть также наступали в более старшем возрасте у пациентов, получавших ФЗТ (например, расчётная медиана выживаемости мужчин составила 77,5 года против 60 лет у мужчин без лечения). Результаты ретроспективного сопоставления наблюдательных данных с опубликованными сведениями подтверждают долгосрочную пользу ФЗТ агалсидазой альфа при болезни Фабри: она замедляет прогрессирование поражения почек и кардиомиопатии. Лечение также, по-видимому, отсрочивает развитие осложнений и смерть. При интерпретации результатов необходимо учитывать, что они основаны на ретроспективном сравнении с ранее опубликованными данными.