Терапия малыми интерферирующими РНК: клиническая реальность

После революционного открытия РНК-интерференции (RNAi) достигнут значительный прогресс в понимании и использовании механизма подавления экспрессии генов, особенно в разработке препаратов на основе малых интерферирующих РНК (siRNA). Несмотря на огромный потенциал этого подхода, основные проблемы остаются нерешёнными: необходимо обеспечить безопасную, эффективную и адресную доставку siRNA. Спустя 20 лет после открытия РНК-интерференции препараты siRNA наконец вошли в клиническую практику. Мы прослеживаем историю открытия siRNA и их применения для лечения самых разных заболеваний. Особое внимание уделено ключевым достижениям в этой области, в том числе первому одобренному FDA препарату на основе РНК-интерференции Onpattro (патисиран), а также эффективным системам доставки siRNA, в частности нанопереносчикам, изучаемым в клинических исследованиях. В заключение рассмотрены проблемы и многочисленные препятствия, которые ещё предстоит преодолеть в разработке препаратов siRNA.