малая интерферирующая РНК: механизм действия, проблемы и терапевтические подходы

Благодаря специфическому и выраженному подавлению экспрессии генов РНК-интерференция (RNAi) рассматривается как перспективный подход к лечению широкого спектра инфекционных, гематоонкологических, сердечно-сосудистых и нейродегенеративных заболеваний. Механизм действия малой интерферирующей РНК (siRNA) основан на посттранскрипционном подавлении экспрессии генов. Молекулы siRNA обычно обладают высокой специфичностью и эффективностью в подавлении генов, ассоциированных с заболеваниями. Однако для них характерны низкое проникновение в клетки и чувствительность к деградации нуклеазами. Поэтому siRNA требуют носителя для защиты и эффективной доставки в клетки-мишени. В данном обзоре освещаются механизм действия siRNA, связанные с ним трудности и последние достижения в клиническом применении.