Обзор патисирана (ONPATTRO®) для лечения полинейропатии у пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом

Наследственный вариантный транстиретиновый амилоидоз (ATTRv) — редкое генетическое заболевание, которым страдают около 5000–10 000 человек во всем мире. Он обусловлен неправильным сворачиванием фибрилл мутантного белка транстиретина (TTR) с последующим развитием амилоидоза. Мутации TTR могут приводить к отложению белка в различных внеклеточных структурах органов, однако отложения в кардиомиоцитах и аксонах являются основной причиной клинических проявлений этого синдрома. Возможности лечения ограничены, но разрабатываются новые препараты. Патисиран — инновационный препарат, представляющий собой липосомальную малую интерферирующую РНК (siRNA), направленную непосредственно против TTR. Он уменьшает накопление TTR в тканях, что приводит к улучшению как невропатии, так и функции сердца. Патисиран, вероятно, станет прототипом для разработки других таргетных лекарственных средств. В настоящем обзоре обобщены имеющиеся данные о лечении полинейропатии у пациентов с ATTRv с помощью патисирана. Рассмотрены доказательства его эффективности, безопасности и показаний к применению со ссылками на новые и ключевые ранние публикации по этим вопросам.