Безграничное будущее РНК-терапевтики

Недавние достижения в синтезе, очистке и доставке РНК в клетки позволили разработать РНК-основанные терапевтические препараты для широкого круга применений. РНК-терапевтические препараты — быстро расширяющийся класс лекарств, который изменит стандарты лечения многих заболеваний и сделает персонализированную медицину реальностью. Эти препараты экономически эффективны, относительно просты в производстве и могут быть нацелены на пути, которые ранее считались недоступными для лекарственного воздействия. Это прорывная терапевтическая технология, поскольку как небольшие биотехнологические стартапы, так и академические группы могут быстро разрабатывать новые и персонализированные РНК-конструкты. В этом обзоре обсуждаются общие принципы различных классов РНК-основанных терапевтических препаратов, включая антисмысловые олигонуклеотиды, аптамеры, малые интерферирующие РНК, микроРНК и матричную РНК. Кроме того, представлен обзор РНК-основанных методов лечения, которые в настоящее время оцениваются в клинических исследованиях или уже получили регуляторное одобрение. Также обсуждаются преимущества и ограничения использования РНК-препаратов, а также различные подходы к доставке РНК. Помимо этого, авторы представляют новую концепцию больничной РНК-терапевтики и делятся опытом создания такой платформы в Houston Methodist Hospital.