Переход с ежедневного соматропина на еженедельный лонопегсоматропин у детей с дефицитом гормона роста: исследование fliGHt

Введение: В исследовании фазы 3 fliGHt оценивали безопасность и переносимость лонопегсоматропина, пролекарства длительного действия, вводимого один раз в неделю, у детей с дефицитом гормона роста, перешедших с ежедневной терапии соматропином на лонопегсоматропин.

Методы: Это было многоцентровое открытое исследование фазы 3 продолжительностью 26 недель, проведённое в 28 центрах четырёх стран: Австралии, Канаде, Новой Зеландии и США. В исследование включили 146 детей с дефицитом гормона роста, 143 из которых ранее получали ежедневный соматропин. Все участники получали лонопегсоматропин один раз в неделю в дозе 0,24 мг гормона роста человека/кг/нед. Основным критерием оценки были безопасность и переносимость лонопегсоматропина в течение 26 недель. Вторичными критериями были годовая скорость роста, стандартное отклонение роста и стандартное отклонение уровня ИФР-1 через 26 недель.

Результаты: Средняя предшествующая доза соматропина при ежедневном введении составляла 0,29 мг/кг/нед. Профиль нежелательных явлений, возникших на фоне лечения, был сходным с опубликованным профилем нежелательных явлений при ежедневной терапии соматропином. После перехода на лонопегсоматропин средняя годовая скорость роста, рассчитанная методом наименьших квадратов, на 26-й неделе составила 8,7 см/год (95% ДИ 8,2–9,2), а изменение стандартного отклонения роста от исходного уровня к 26-й неделе — +0,25 (95% ДИ 0,21–0,29). У участников, перешедших на лонопегсоматропин, среднее значение стандартного отклонения уровня ИФР-1, рассчитанное методом наименьших квадратов, сохранялось на 13-й и 26-й неделях и увеличилось примерно на 0,7 по сравнению с исходным уровнем до перехода с ежедневной терапии соматропином. По данным опросов, и дети, и их родители отдавали предпочтение еженедельному лонопегсоматропину.

Выводы: Результаты лечения лонопегсоматропином соответствовали ожидаемым у детей разного возраста и с различным опытом предшествующей терапии. Переход на лонопегсоматропин сопровождался профилем нежелательных явлений, сходным с таковым при ежедневной терапии соматропином.