Эффективность и безопасность соматрогона один раз в неделю по сравнению с соматропином (Genotropin®) один раз в сутки у японских детей с дефицитом гормона роста: результаты рандомизированного исследования фазы 3

Введение: Соматrogon — рекомбинантный гормон роста человека длительного действия, разрабатываемый для лечения детей с дефицитом гормона роста один раз в неделю. Целью исследования фазы 3 (NCT03874013) было сравнить эффективность и безопасность соматрогона, применяемого один раз в неделю, с препаратом Genotropin, применяемым один раз в сутки, у японских детей с дефицитом гормона роста.

Методы: В этом открытом рандомизированном исследовании с активным контролем 44 японских ребёнка препубертатного возраста с дефицитом гормона роста (мальчики от 3 до <11 лет, девочки от 3 до <10 лет) в соотношении 1:1 рандомизировали для лечения соматрогоном один раз в неделю или препаратом Genotropin один раз в сутки (0,025 мг/кг/сут) в течение 12 месяцев. В первые 6 недель дозу соматрогона постепенно повышали (0,25, 0,48 и 0,66 мг/кг/нед; по 2 недели на каждую дозу), после чего в течение оставшихся 46 недель применяли дозу 0,66 мг/кг/нед. Первичной конечной точкой исследования была годовая скорость роста через 12 месяцев.

Результаты: Исходные характеристики в обеих группах были сходными. Через 12 месяцев расчётная средняя скорость роста в группе соматрогона была выше, чем в группе Genotropin (9,65 и 7,87 см/год соответственно). Еженедельный соматрогон был признан сопоставимым с ежедневным Genotropin: средняя разница между группами в скорости роста (соматrogon − Genotropin) составила +1,79 см/год (95% доверительный интервал 0,97–2,61), что превышало заранее установленную границу сопоставимости (−1,8 см/год). В обеих группах большинство нежелательных явлений были лёгкими или умеренными. Доля детей, сообщавших о боли в месте инъекции, была сходной, однако инъекции в группе соматрогона оценивались как более болезненные.

Выводы: У японских детей препубертатного возраста с дефицитом гормона роста еженедельный соматрогон был сопоставим с ежедневным Genotropin по годовой скорости роста через 12 месяцев. Профили безопасности и переносимости обоих препаратов были сходными.