Эффективность оксиметолона при тяжёлой и нетяжёлой приобретённой апластической анемии: анализ с сопоставлением по коэффициенту склонности

Введение: Трансплантация костного мозга, антитимоцитарный глобулин в сочетании с циклоспорином и элтромбопаг рекомендуются в качестве терапии первой линии при тяжёлой апластической анемии (ТАА). Однако у пациентов, которым не подходят более эффективные методы лечения, в качестве терапии первой линии можно рассматривать андрогены, несмотря на их неудовлетворительную эффективность.

Цель: В этом ретроспективном исследовании оценивали частоту ответа и выживаемость при лечении оксиметолоном в реальной клинической практике.

Методы: Проанализированы данные пациентов в возрасте 15 лет и старше, которым в период с января 2004 года по декабрь 2018 года был установлен диагноз приобретённой апластической анемии и назначен оксиметолон. Выполнено сопоставление 1:1 по коэффициенту склонности с учётом пола, возраста и интервала от появления первых симптомов до начала лечения. Первичной конечной точкой была частота общего ответа через 1 год.

Результаты: С помощью сопоставления по коэффициенту склонности были успешно подобраны пары для 74 пациентов. Частота общего ответа через 1 год на фоне лечения оксиметолоном составила 54,1% при нетяжёлой апластической анемии и 13,5% при тяжёлой или крайне тяжёлой апластической анемии (P < 0,001). При медиане наблюдения 2,7 года общая выживаемость составила 59,5% при нетяжёлой и 37,8% при тяжёлой или крайне тяжёлой апластической анемии (P = 0,051). Медиана выживаемости составила 7,0 года при нетяжёлой и 1,8 года при тяжёлой или крайне тяжёлой апластической анемии (P = 0,045). При этом пациенты с тяжёлой или крайне тяжёлой апластической анемией, ответившие на лечение, жили дольше, чем пациенты с нетяжёлой апластической анемией, не ответившие на лечение.

Выводы: У пациентов с приобретённой апластической анемией, ответивших на лечение, отмечалась более длительная выживаемость, в том числе при тяжёлой или крайне тяжёлой форме. Необходим тщательный мониторинг ответа на лечение. Если через 6 месяцев терапии оксиметолоном ремиссия не достигнута, лечение необходимо сменить.