Длительно действующий пегилированный гормон роста у детей с идиопатической низкорослостью: пора ли пересмотреть диагностическую и лечебную тактику?

Идиопатическая низкорослость — диагноз исключения, поэтому каждому ребёнку с низкорослостью или замедлением роста, направленному к педиатру, необходимы тщательный сбор анамнеза и физикальное обследование, а также рентгенологические и лабораторные скрининговые исследования. Если вероятность генетической причины повышена, показано генетическое тестирование. В США идиопатическая низкорослость является одобренным показанием к применению рекомбинантного гормона роста человека (rhGH), однако в большинстве других регионов мира — нет. В недавней статье, опубликованной в этом журнале, Luo и соавт. представили годовые результаты многоцентрового рандомизированного контролируемого исследования (n = 360), в котором оценивали эффективность и безопасность двух доз длительно действующего пегилированного rhGH (PEG-rhGH, Jintrolong®) у детей с идиопатической низкорослостью в сравнении с группой без лечения: 0,1 и 0,2 мг/кг массы тела в неделю. Ответ на более высокую дозу был сопоставим с опубликованными данными о ежедневном применении rhGH. В этом комментарии мы обсуждаем, могут ли новые данные о генетических причинах низкорослости у детей, которым первоначально поставили диагноз идиопатической низкорослости, и сведения о долгосрочной безопасности ежедневного применения rhGH повлиять на соотношение пользы и риска лечения rhGH при идиопатической низкорослости. Кроме того, мы рассматриваем фармакокинетические и фармакодинамические характеристики PEG-rhGH и их возможные последствия для долгосрочной безопасности.