Деландистроген моксепарвовек: первое одобрение

Деландистроген моксепарвовек (деландистроген моксепарвовек-рокл; ELEVIDYS) — генная терапия на основе вектора аденоассоциированного вируса (AAV), предназначенная для доставки во все мышцы, поражаемые при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), гена, кодирующего белок микродистрофин — укороченную (138 кДа) форму дистрофина, экспрессируемого в нормальных мышечных клетках (427 кДа). Препарат, разработанный компанией Sarepta Therapeutics, стал первой генной терапией, одобренной для лечения МДД в США: в июне 2023 года он получил одобрение по ускоренной процедуре. Препарат показан амбулаторным детям в возрасте от 4 до 5 лет с МДД и подтверждённой мутацией в гене дистрофина (DMD). Рекомендуемая доза деландистрогена моксепарвовека составляет 1,33 × 10¹⁴ векторных геномов/кг массы тела, или 10 мл/кг массы тела; препарат вводят однократно внутривенно. Деландистроген моксепарвовек проходит клиническую разработку в нескольких странах и регионах, включая Европейский союз и Японию. В статье обобщены основные этапы разработки деландистрогена моксепарвовека, приведшие к его первому одобрению в США для лечения амбулаторных детей в возрасте от 4 до 5 лет с МДД и подтверждённой мутацией в гене DMD.