Исследование ботулинического токсина при изолированном или эссенциальном треморе головы

Введение: Локальные инъекции ботулинического токсина типа A применяют для лечения эссенциального тремора головы, однако их эффективность не оценивали в крупных рандомизированных исследованиях.

Методы: В многоцентровом двойном слепом рандомизированном исследовании взрослых пациентов с эссенциальным или изолированным тремором головы распределяли в соотношении 1:1 в группы ботулинического токсина типа A и плацебо. Ботулинический токсин или плацебо вводили под контролем электромиографии в каждую ременную мышцу головы в день рандомизации (день 0) и на 12-й неделе. Первичной конечной точкой было улучшение не менее чем на 2 балла по шкале Clinical Global Impression of Change (CGI) через 6 недель после второй инъекции (на 18-й неделе после рандомизации). По шкале CGI пациенты оценивали степень улучшения или ухудшения тремора головы по сравнению с исходным уровнем; значения варьировали от 3 (значительное улучшение) до −3 (значительное ухудшение). К вторичным конечным точкам относились изменения характеристик тремора относительно исходного уровня на 6-й, 12-й и 24-й неделях.

Результаты: Всего в исследование включили 120 пациентов; 3 пациента были исключены на этапе скрининга, а 117 рандомизированы в группу ботулинического токсина (62 пациента) или плацебо (55 пациентов) и включены в анализ по назначенному лечению. Двенадцать пациентов в группе ботулинического токсина и 2 пациента в группе плацебо не получили инъекцию на 12-й неделе. Первичной конечной точки — улучшения не менее чем на 2 балла по шкале CGI к 18-й неделе — достигли 31% пациентов в группе ботулинического токсина и 9% пациентов в группе плацебо (относительный риск 3,37; 95% доверительный интервал 1,35–8,42; P = 0,009). Анализ вторичных конечных точек в целом подтвердил результаты анализа первичной конечной точки на 6-й и 12-й неделях, но не на 24-й. Нежелательные явления возникли примерно у половины пациентов в группе ботулинического токсина и включали боль в голове и шее, слабость задних мышц шеи и дисфагию.

Выводы: Инъекции ботулинического токсина в каждую ременную мышцу головы в день 0 и на 12-й неделе эффективнее плацебо снижали выраженность изолированного или эссенциального тремора головы к 18-й неделе, но не к 24-й, когда действие препарата могло ослабевать; при этом отмечались нежелательные явления. Исследование финансировалось Министерством здравоохранения Франции; номер исследования Btx-HT в ClinicalTrials.gov — NCT02555982.