Устойчивое стимулирующее действие восоритида на рост у детей с ахондроплазией: продолжающееся расширенное исследование фазы 3
Sustained growth-promoting effects of vosoritide in children with achondroplasia from an ongoing phase 3 extension study
Аннотация
Введение: Восоритид — аналог натрийуретического пептида типа C, воздействующий на патологический сигнальный путь, лежащий в основе замедленного роста костей при ахондроплазии. Для оценки эффекта лечения восоритидом необходимо изучать его в течение длительного времени и сопоставлять результаты с показателями нелеченых детей.
Методы: После завершения не менее 6 месяцев исходного наблюдательного исследования роста и 52 недель двойного слепого плацебо-контролируемого исследования (ClinicalTrials.gov: NCT03197766) участники могли продолжить лечение в открытом расширенном исследовании (ClinicalTrials.gov: NCT03424018), в котором все получали восоритид в дозе 15 мкг/кг ежедневно. Данные исследования CLARITY по ахондроплазии использовали для формирования внешней контрольной популяции нелеченых детей и получения референтных данных.
Результаты: В исследование вошли 119 участников. Скорость роста в пересчёте на год при лечении восоритидом была сопоставима со скоростью роста детей со средним ростом до наступления полового созревания. Средняя разница (SD) в годовой скорости роста между леченными и нелечеными детьми для каждого целого возраста от 6 до 16 лет составила 1,84 (0,38) см/год у мальчиков и 1,44 (0,63) см/год у девочек. При сравнении через 3 года лечения рост детей, получавших восоритид, был дополнительно больше на 5,75 см (95% ДИ 4,93–6,57), чем у нелеченых детей. Через 3 года лечения у участников младше 11 лет (девочки) и младше 12 лет (мальчики) отмечалось значимое улучшение соотношения длины верхнего и нижнего сегментов тела по сравнению с нелечеными контрольными участниками того же возраста по популяционным данным (p = 0,0087). Соотношение размаха рук и роста стоя оставалось сопоставимым с таковым у нелеченых участников. При непрерывном лечении в течение до 6 лет восоритид имел благоприятный профиль безопасности (464,05 человеко-лет наблюдения). Отдалённых неблагоприятных последствий и летальных исходов не выявлено.
Выводы: У детей с ахондроплазией лечение восоритидом хорошо переносилось и оказывало устойчивое стимулирующее действие на рост при продолжительности лечения до 6 лет.
Финансирование: Исследование финансировалось компанией BioMarin Pharmaceutical.
Переведем эту статью за 1 час
Загрузите PDF, а мы сделаем полный перевод, краткий конспект и красивую инфографику.
Попробовать бесплатно →Также в Подтеме: еженедельные литобзоры, база международных клинреков и конспекты свежих мед. статей и подкастов каждый день.