Эффективность и безопасность восоритида у детей с ахондроплазией: систематический обзор и метаанализ

Без названия: Ахондроплазия обусловлена мутацией с приобретением функции в гене FGFR3. Восоритид активирует рецептор NPR-B, подавляя гиперактивный сигнальный путь FGFR3. Целью было объединить данные об эффективности и безопасности восоритида у детей с генетически подтверждённой ахондроплазией, получавших одобренную дозу 15 мкг/кг/сут. Поиск проводили в пяти базах данных до 10 февраля 2026 года. Систематический обзор и однофакторный метаанализ выполнены в соответствии с рекомендациями PRISMA. Первичными исходами были годовая скорость роста, прибавка роста и изменение Z-показателя роста. Для оценки различных дизайнов включённых исследований использовали три инструмента оценки качества. Все анализы проводили с помощью OnlineMeta V1.1. В обзор включили 13 исследований применения восоритида у детей с ахондроплазией, включая рандомизированные контролируемые исследования, когортные исследования, описания клинических случаев и серии случаев. Метаанализ показал, что на фоне восоритида годовая скорость роста через 12 месяцев составила 5,72 см/год (95% ДИ 5,51–5,94). Среднее улучшение Z-показателя роста через 12 месяцев после анализа чувствительности составило 0,28 (95% ДИ 0,16–0,4), при этом значимых различий между полами не было. В целом наиболее частыми нежелательными явлениями были реакции в месте инъекции (51%) и желудочно-кишечные симптомы (50%).