Дети с дефицитом гормона роста, получавшие лонапегсоматропин, сохраняли улучшение показателей роста в течение до 6 лет: окончательные результаты исследования enliGHten

Введение: В этом международном открытом исследовании фазы 3 с продлённым наблюдением оценивали долгосрочные безопасность и эффективность еженедельного применения лонапегсоматропина у детей с дефицитом гормона роста.

Методы: Исследование enliGHten проводили в 63 центрах 15 стран. В него включили детей с дефицитом гормона роста, ранее участвовавших в исследовании лонапегсоматропина фазы 3 (heiGHt или fliGHt). Участники получали подкожные инъекции лонапегсоматропина в дозе 0,24 мг гормона роста человека/кг/нед. Безопасность оценивали по нежелательным явлениям, местной переносимости, уровням гормонов и метаболическим показателям. Эффективность оценивали по годовой скорости роста, изменению показателя стандартного отклонения роста (SDS) и SDS инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-1).

Результаты: Лонапегсоматропин обеспечивал устойчивый эффект: средний SDS роста со временем приближался к среднему значению для детей среднего роста (SDS роста = 0) и составил −0,39 на 4-м году лечения (n = 298). Восемьдесят один участник завершил лечение по поводу детского дефицита гормона роста в рамках исследования; у 48 из них (59,3%) SDS роста при последнем визите достигал или превышал SDS среднего родительского роста. В общей популяции средние значения недельного среднего уровня IGF-1 на протяжении всего исследования оставались в пределах от 0 до 2 SDS. Рост сохранялся на протяжении полового созревания, а доза оставалась стабильной в течение всего исследования. Нежелательные явления в основном были лёгкими или умеренными и соответствовали ранее описанным при ежедневном применении соматропина; признаков ускоренного созревания скелета или сигналов безопасности, связанных с антителами к препарату, не выявлено.

Выводы: Лечение детского дефицита гормона роста лонапегсоматропином в исследовании enliGHten обеспечивало выраженные результаты в отношении роста и сохраняло профиль безопасности, сопоставимый с таковым при ежедневном применении гормона роста, у детей с различными стадиями полового развития.