Номограмма на основе костного возраста коленного сустава для прогнозирования недостаточного ответа на терапию гормоном роста у детей с идиопатической низкорослостью в середине и конце пубертата

Цель: Определить, может ли костный возраст коленного сустава (KBA), оцениваемый по данным МРТ, служить предиктором ответа на терапию гормоном роста у детей с идиопатической низкорослостью (ISS) в середине и конце пубертата, и разработать модель на основе KBA для прогнозирования риска недостаточного ответа на лечение.

Методы: В исследование включили 80 подростков старше 10 лет на стадии Таннера 3 или выше, с ростом ниже −2 SDS и пиком гормона роста ≥7 ng/dL. Пациентов разделили на группы недостаточного ответа (изменение SDS роста, ∆HTSDS <0,5 SDS) и хорошего ответа (∆HTSDS ≥0,5 SDS). Связь KBA и клинических характеристик с риском недостаточного ответа оценивали с помощью однофакторной логистической регрессии. Для построения номограммы использовали многофакторную логистическую регрессию. Внутреннюю валидацию провели методом бутстрэппинга с 1000 повторными выборками. Номограмму оценивали по дискриминационной способности, калибровке и клинической полезности.

Результаты: KBA, хронологический возраст и стадия Таннера положительно ассоциировались с риском недостаточного ответа, тогда как разность между SDS прогнозируемого взрослого роста и SDS роста до лечения (PAHSDS–HTSDS) — отрицательно. У мальчиков с KBA >14,5 года и девочек с KBA >12,5 года риск недостаточного ответа был выше. По результатам многофакторного анализа независимыми предикторами оказались KBA, пол и PAHSDS–HTSDS. Построенная на их основе номограмма хорошо калибровалась и обладала высокой дискриминационной способностью (AUC = 0,953). Результаты внутренней валидации также показали высокую дискриминационную способность (средняя AUC = 0,960).

Выводы: KBA — надёжный предиктор ответа на терапию гормоном роста у детей с ISS в середине и конце пубертата. Разработанная простая номограмма, учитывающая KBA, пол и PAHSDS–HTSDS, позволяет прогнозировать риск недостаточного ответа и обладает высокой дискриминационной способностью и клинической полезностью; она может помочь врачам принимать клинические решения и избегать ненужных вмешательств.