Лечение нейронального цероидного липофусциноза 2-го типа церлипоназой альфа: систематический обзор и метаанализ двух исследований без группы сравнения
Treatment of Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Type 2 with Cerliponase Alfa: A Systematic Review and Single-Arm Meta-Analysis of Two Studies
Аннотация
Нейрональный цероидный липофусциноз 2-го типа (CLN2) — редкое нейродегенеративное заболевание, обусловленное мутациями генов, которое приводит к накоплению цероидного липофусцина и прогрессирующей нейродегенерации. Церлипоназа альфа — рекомбинантная трипептидилпептидаза 1 — может замедлять прогрессирование заболевания, однако частые реакции гиперчувствительности и связанные с инфузией реакции, а также небольшое число исследований и отсутствие контролируемых испытаний ограничивают возможность обобщения полученных данных. Цель систематического обзора и метаанализа без группы сравнения — оценить эффективность и безопасность церлипоназы альфа у детей с CLN2.
Обзор выполнен в соответствии с рекомендациями Cochrane и руководством PRISMA (Предпочтительные параметры отчетности для систематических обзоров и метаанализов); протокол зарегистрирован в PROSPERO (CRD42024541000). В обзор включали проспективные и ретроспективные когортные исследования пациентов с CLN2, получавших церлипоназу альфа. Поиск в базах PubMed, Embase и Cochrane Central охватывал публикации по февраль 2024 года включительно. Клинические исходы и нежелательные явления анализировали с помощью модели случайных эффектов; рассчитывали объединённые доли и 95% доверительные интервалы. Качество исследований оценивали с помощью инструмента Cochrane для оценки риска систематической ошибки в нерандомизированных исследованиях.
Из 318 найденных публикаций в обзор включили 3 наблюдательных исследования с участием 55 пациентов. Оценка 0 или 1 по клинической шкале была у 24% пациентов. Генерализованные тонико-клонические приступы отмечались у 41%, дистония — у 15%. Среди нежелательных явлений были лихорадка (60%), реакции гиперчувствительности (82,6%), анафилаксия (3%) и реакции, связанные с инфузией (18,31%). Выявлена значительная неоднородность результатов.
Церлипоназа альфа может улучшать клинические исходы у детей с CLN2, однако нежелательные явления могут встречаться часто.
Переведем эту статью за 1 час
Загрузите PDF, а мы сделаем полный перевод, краткий конспект и красивую инфографику.
Попробовать бесплатно →Также в Подтеме: еженедельные литобзоры, база международных клинреков и конспекты свежих мед. статей и подкастов каждый день.