GV1001 снижает уровень патологического 4R тау и функциональные нарушения в моделях, имеющих отношение к прогрессирующему надъядерному параличу

GV1001 — пептидный препарат, полученный на основе обратной транскриптазы теломеразы человека, — продемонстрировал терапевтическое действие на животных моделях болезни Альцгеймера (БА), хронического нейродегенеративного заболевания, сопровождающегося нарушениями обучения и памяти. В предыдущих исследованиях GV1001 проявлял различные эффекты, включая антиапоптотическое, антиоксидантное и противовоспалительное действие в отношении нейровоспаления, в системах in vitro и in vivo, связанных с БА. В настоящем исследовании, помимо ранее описанных свойств, было обнаружено, что GV1001 снижает уровень белка изоформы 4R тау в патологических условиях. Потенциальное применение GV1001 в качестве препарата для лечения нейродегенеративных двигательных расстройств ранее не изучалось. Прогрессирующий надъядерный паралич (ПНП) — редкая форма атипичного паркинсонизма, поражающая область среднего мозга и приводящая к более выраженным двигательным симптомам и очень быстрому прогрессированию патологического процесса. Повышенное содержание изоформы 4R тау в поражённой области мозга — характерный патологический признак ПНП, относящегося к первичным 4R-таупатиям. В настоящем исследовании GV1001 снижал уровень белка 4R тау в нейрональной модели ПНП in vitro, индуцированной аннонацином, а также in vivo в мышиной модели 4R TauP301L-BiFC. Эти результаты указывают на новую роль GV1001 при 4R-таупатиях и подтверждают его потенциал в качестве препарата, модифицирующего течение заболевания, в моделях нейродегенеративных заболеваний, обусловленных патологией 4R тау, включая ПНП.