Долгосрочная профилактика при наследственном ангионевротическом отёке: реальные схемы лечения и использование ресурсов здравоохранения

Введение: В США для профилактики приступов наследственного ангионевротического отёка (НАО) одобрено несколько неандрогенных препаратов для долгосрочной профилактики (LTP). Реальные данные о приверженности лечению, использовании ресурсов здравоохранения (HRU) и затратах у этой популяции ограничены.

Цель: Оценить схемы лечения LTP, связанную с ними HRU и затраты у пациентов с НАО на основе национальной базы страховых требований.

Методы: В исследование включали застрахованных в коммерческих планах пациентов из базы IQVIA PharMetrics® Plus Closed Health Plan Claims Database (январь 2016 — сентябрь 2023), у которых была как минимум одна страховая заявка на неандрогенную LTP, не менее 6 месяцев непрерывного страхового покрытия до индекса и не менее 12 месяцев после индекса (первой заявки на LTP). Пациентов распределяли в когорты: без перерывов в получении препарата или с минимальными перерывами, с перерывами при получении препарата и сменившие препарат. Оценивали среднегодовое число заявок на терапию по требованию, HRU и затраты за 12 месяцев до и после индекса.

Результаты: В анализ включили 328 пациентов. У большинства пациентов (67%) после индекса была как минимум одна заявка на терапию по требованию. Среднее (SD) число доз терапии по требованию в пересчёте на год до и после начала LTP соответственно составило 20,8 (25,1) против 12,4 (15,2) (=0,001) у пациентов без перерывов или с минимальными перерывами в получении препарата (n=147); 18,3 (19,7) против 18,0 (22,3) (=0,769) у пациентов с перерывами (n=131); и 25,7 (28,7) против 29,2 (28,8) (=0,12) у сменивших препарат (n=50). В период наблюдения у 17% и 8% пациентов соответственно была как минимум одна связанная с НАО госпитализация в отделение неотложной помощи и стационарное лечение. Средние годовые общие затраты на медицинскую помощь, связанные с НАО, на одного пациента составили $165 348 до LTP и $515 333 после LTP; рост был обусловлен увеличением аптечных расходов на LTP (в среднем $395 845 PPPY) и частично компенсировался снижением медицинских расходов (неотложная помощь/стационар, в среднем $8344 PPPY).PPP

Выводы: У 55% пациентов в течение года после начала LTP отмечались перерывы в получении препарата, прекращение терапии или её смена. Даже на фоне LTP более чем у двух третей пациентов сохранялась потребность в терапии по требованию. Существенный рост общих затрат на медицинскую помощь при НАО был обусловлен аптечными расходами на LTP и не сопровождался значимым снижением HRU. Эти результаты подчёркивают необходимость мониторинга и оптимизации лечения пациентов с НАО, а также обеспечения доступа к терапии по требованию для всех как основы ведения НАО.