Эволюция подходов к лечению наследственного ангионевротического отёка в Швеции

Введение: Наследственный ангионевротический отёк (НАО) — редкое генетическое заболевание, характеризующееся непредсказуемыми, потенциально жизнеугрожающими приступами отёка. Варианты лечения включают терапию по требованию (ODT) и длительную профилактическую терапию (LTP). В исследовании описаны особенности лечения НАО в Швеции с акцентом на применение недавно включённых в систему возмещения современных препаратов для длительной профилактики и структуру отпуска препаратов для терапии по требованию как косвенного показателя сохраняющихся приступов на фоне лечения.

Методы: В общенациональном продольном исследовании на основе данных регистров использовали сведения из Национального реестра назначенных лекарственных препаратов Швеции обо всех отпущенных лекарственных средствах с зарегистрированными показаниями для лечения НАО в период с января 2020 года по май 2025 года.

Результаты: В 2024 году препараты для лечения НАО получали 245 пациентов; у одной трети из них отпускались препараты для длительной профилактики. Среди пациентов, получавших современные препараты для длительной профилактики не менее 12 месяцев (n=69), у которых в течение последних 12 месяцев лечения был отпущен хотя бы один препарат для терапии по требованию (n=46/59 для ланаделумаба и n=8/9 для беротралстата), среднее число отпущенных упаковок препаратов для терапии по требованию, помимо экстренного запаса, составило 4,3 на пациента при лечении ланаделумабом и 6,5 на пациента при лечении беротралстатом. В целом 22% пациентов (n=15/69), получавших современные препараты для длительной профилактики, не получали препараты для терапии по требованию в течение последних 12 месяцев лечения. Из 108 пациентов, которым хотя бы один раз отпускали ланаделумаб или беротралстат, 22% (n=24) прекратили получать современные препараты для длительной профилактики и перешли на альтернативную длительную профилактику либо только терапию по требованию.

Выводы: Исследование даёт ценную информацию о реальной практике отпуска препаратов для лечения НАО в Швеции. Несмотря на доступность современных препаратов для длительной профилактики, препараты для терапии по требованию отпускаются относительно часто, что указывает на сохраняющуюся неудовлетворённую потребность и подчёркивает важность оптимизации профилактических стратегий для достижения полного контроля заболевания.