Длительно действующий пэгилированный рекомбинантный гормон роста человека у детей низкого роста, родившихся малыми для гестационного возраста, в Китае: результаты рандомизированного исследования фазы 2 за 4 года

Введение: Дети, родившиеся малыми для гестационного возраста (МГВ) и не достигшие компенсаторного роста, подвержены риску стойкого низкого роста и связанных с ним метаболических осложнений. Ежедневная терапия рекомбинантным гормоном роста человека (rhGH) улучшает рост, однако её применение затруднено из-за проблем с соблюдением режима лечения. В исследовании оценивали долгосрочную эффективность и безопасность однократного еженедельного введения пэгилированного рекомбинантного гормона роста человека (PEG-rhGH; Jintrolong) детям низкого роста, родившимся МГВ. Методы: Многоцентровое рандомизированное открытое исследование фазы 2 с оценкой зависимости «доза–ответ» включало основную фазу продолжительностью 52 недели и продолжающийся этап расширенного наблюдения (NCT02375620); исследование проводилось соответственно в 9 и 7 центрах Китая. Девяносто шесть детей препубертатного возраста (от 3 до <8 лет), родившихся МГВ, ранее не получавших гормон роста и не имевших его дефицита, рандомизировали в соотношении 1:1 для еженедельного введения PEG-rhGH в дозе 0,1 или 0,2 мг/кг в течение 52 недель. После 52 недель 66 детей продолжили лечение PEG-rhGH на этапе расширенного наблюдения (начальная доза — 0,2 мг/кг в неделю, максимальная — 0,4 мг/кг в неделю) до достижения роста, близкого к окончательному. Результаты: Через 208 недель среднее (стандартное отклонение) изменение SDS роста (ΔHT-SDS) составило 1,746 (0,488) и 1,660 (0,710) в группах, первоначально получавших соответственно 0,2 и 0,1 мг/кг в неделю. В общей сложности 90,9% детей (60/66) достигли роста выше −2 SDS, а 53,0% (35/66) — целевого SDS роста. Средняя годовая скорость роста оставалась в пределах нормы. Длительное лечение PEG-rhGH переносилось хорошо; большинство нежелательных явлений, возникших во время лечения, были лёгкими и соответствовали известным эффектам гормона роста. Выводы: Еженедельное введение PEG-rhGH обеспечивает стойкое улучшение роста и скорости роста у детей низкого роста, родившихся МГВ, на протяжении четырёх лет. Благоприятные показатели безопасности и соблюдения режима лечения позволяют рассматривать длительно действующий гормон роста как альтернативу ежедневной терапии при нарушении роста у детей, родившихся МГВ.