Кортикостероиды при мышечной дистрофии Дюшенна: переоценка данных

Мышечная дистрофия Дюшенна — наиболее распространённая и наиболее тяжёлая форма мышечных дистрофий детского возраста; она приводит к утрате способности ходить в возрасте 7–13 лет и смерти в подростковом возрасте или в возрасте 20–29 лет. Несмотря на значительный прогресс в понимании молекулярной генетики заболевания, эффективного лечения пока не найдено. Из всех препаратов, изученных при мышечной дистрофии Дюшенна, только преднизон, по-видимому, способен временно улучшить функциональное состояние мальчиков, пока ожидается появление генной или клеточной терапии. Единого мнения о том, следует ли рекомендовать кортикостероиды как стандартную терапию для мальчиков, по-прежнему нет. В этом обзоре, основанном на анализе доказательств, рассмотрены все исследования кортикостероидов (преднизона, дефлазакорта и оксандролона) при мышечной дистрофии Дюшенна. Согласно обзору, пока не появилось окончательное лечение заболевания, применение дефлазакорта и преднизона в сочетании с разумным контролем питания и тщательным клиническим наблюдением за нежелательными эффектами представляется наилучшим способом временно сохранить функцию при этом тяжёлом заболевании, поражающем растущих мальчиков.