Клиническое и экспериментальное применение фенилбутирата натрия

Гистонацетилтрансфераза и гистондеацетилаза — ферменты, соответственно отвечающие за ацетилирование и деацетилирование гистонов; эти процессы происходят по остаткам лизина в N-концевом хвосте гистонов и на поверхности ядра нуклеосомы. Они считаются важнейшими эпигенетическими механизмами перестройки структуры хроматина и регуляции экспрессии генов. Ацетилирование гистонов связано с активацией генов. Фенилбутират натрия представляет собой ингибитор гистондеацетилазы, одобренный для лечения нарушений цикла мочевины; в настоящее время его изучают в клинических исследованиях при онкологических заболеваниях, гемоглобинопатиях, болезнях мотонейронов и муковисцидозе. Благодаря свойствам ингибитора гистондеацетилазы, связывающего аммиак средства и химического шаперона эта молекула вызывает всё больший интерес во всём мире. Цель настоящего обзора — обобщить современные данные об использовании фенилбутирата натрия в экспериментальных исследованиях и клинических испытаниях.