Прогрессирование двух фенотипов прогрессирующего надъядерного паралича при сопоставимой исходной степени инвалидизации

Введение: Чтобы избежать систематической ошибки и повысить статистическую мощность исследований терапии, изменяющей течение заболевания, важно включать в них однородные группы пациентов со сходным темпом прогрессирования. В целом заболевание при паркинсоническом фенотипе прогрессирующего надъядерного паралича (ПНП) прогрессирует медленнее, чем при синдроме Ричардсона. Однако неясно, сохраняется ли такой же темп прогрессирования, когда паркинсонический фенотип ПНП переходит в синдром Ричардсона. Цель исследования — определить и сравнить темп прогрессирования заболевания у пациентов с двумя наиболее распространёнными фенотипами ПНП — паркинсоническим фенотипом и синдромом Ричардсона, участвовавших в исследовании TAUROS.

Методы: В течение 60 недель наблюдали 138 пациентов с сопоставимой исходной тяжестью заболевания: 56 — с паркинсоническим фенотипом ПНП и 82 — с синдромом Ричардсона. Паркинсонический фенотип ПНП определяли на основании экспертной оценки, а синдром Ричардсона — по критериям вероятного ПНП NINDS. Основным показателем общей динамики заболевания была шкала PSP Rating Scale; также оценивали несколько вторичных показателей.

Результаты: По основному показателю и трём вторичным показателям — Шкале оценки деменции-2, Батарее оценки лобных функций и шкале лексической беглости — заболевание у пациентов с синдромом Ричардсона прогрессировало значимо быстрее. Анализ только пациентов с длительностью симптомов на исходном этапе менее пяти лет дал сходные результаты. Фенотип ПНП был наиболее значимым предиктором прогрессирования заболевания.

Выводы: Даже при сходных исходных тяжести заболевания и клинических проявлениях у пациентов с синдромом Ричардсона заболевание прогрессировало значимо быстрее, чем у пациентов с паркинсоническим фенотипом ПНП. Поэтому в будущих клинических исследованиях эти фенотипы не следует объединять в одну группу без стратификации по фенотипу, даже если при скрининге тяжесть заболевания у пациентов сопоставима.