Использование менделевской рандомизации для совершенствования дизайна рандомизированных исследований

Рандомизированные контролируемые исследования и исследования с использованием менделевской рандомизации — два дизайна, позволяющие получать рандомизированные данные в биологических и медицинских исследованиях человека. Оба используют преимущества рандомизации для получения несмещённых оценок причинно-следственных эффектов. Однако рандомизированные исследования и исследования с использованием менделевской рандомизации имеют существенно различающиеся дизайн и научные цели. Поэтому, несмотря на то что менделевскую рандомизацию иногда называют «природным рандомизированным исследованием», она не может заменить рандомизированное исследование, а предоставляет дополнительную информацию. В этом обзоре объясняются сходства и различия между рандомизированными исследованиями и исследованиями с использованием менделевской рандомизации, а также предлагается несколько способов непосредственного применения менделевской рандомизации для обоснования и совершенствования дизайна рандомизированных исследований, проиллюстрированных практическими примерами. В заключение описывается, как в исследованиях с использованием менделевской рандомизации можно применять принципы дизайна клинических исследований, чтобы представить их как «естественно рандомизированные исследования», способные служить моделью для разработки будущих рандомизированных исследований методов лечения, направленных на генетически валидированные мишени.