Как я лечу пароксизмальную ночную гемоглобинурию

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — редкая клональная комплемент-опосредованная гемолитическая анемия с разнообразными клиническими проявлениями. ПНГ может проявляться как гемолитическая анемия, форма недостаточности костного мозга, тромбофилия или любая их комбинация. Ингибирование терминального звена комплемента высокоэффективно при лечении внутрисосудистого гемолиза при ПНГ и практически устраняет риск тромбоза, но неэффективно при недостаточности костного мозга. Здесь я представляю различные клинические случаи, которые подчёркивают клиническую гетерогенность ПНГ, а также свойства и ограничения двух одобренных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США ингибиторов C5 (экулизумаба и равулизумаба) для лечения ПНГ. Я рассматриваю концепцию фармакокинетического и фармакодинамического прорывного гемолиза и кратко обсуждаю новые ингибиторы комплемента, действующие на этапы выше C5, которые находятся в клинической разработке. Наконец, я обсуждаю редкие показания к трансплантации костного мозга у пациентов с ПНГ.