Оценка бремени заболевания и качества жизни у пациентов с наследственным ангионевротическим отёком: консенсусный отчёт

Введение: Наследственный ангионевротический отёк (НАО) — редкое заболевание, характеризующееся непредсказуемыми, потенциально жизнеугрожающими приступами, которые наносят значительное физическое и эмоциональное бремя пациентам и их семьям. Чтобы оптимизировать ведение пациентов с НАО, следует рассматривать индивидуализированный план лечения в партнёрстве с врачом; для этого необходима всесторонняя оценка частоты и тяжести приступов, бремени заболевания и эффективности терапии. Хотя опубликовано несколько руководств и консенсусных документов по диагностике и лечению НАО, конкретных клинических рекомендаций по оценке бремени заболевания и качества жизни (КЖ) у этой группы пациентов было мало. Практические рекомендации критически важны для эффективного долгосрочного ведения НАО и улучшения исходов у пациентов.

Цель: Представить основанные на доказательствах рекомендации по индивидуализированной оценке бремени заболевания и КЖ у пациентов с НАО.

Методы: 29 февраля 2020 г. было проведено консенсусное совещание с участием 9 экспертов по НАО из США и Европы, имеющих большой клинический опыт лечения НАО. Консенсусные положения были разработаны на основе предварительного обзора литературы и обсуждений на совещании.

Результаты: Итоговые положения отражают консенсус экспертной группы и включают оценку тяжести приступов, оценку бремени заболевания и долгосрочное клиническое ведение НАО, обусловленного дефицитом ингибитора C1-эстеразы. Существуют и представляют ценность опросники, сообщаемые пациентами, для оценки тяжести и частоты приступов НАО; однако частота и тяжесть приступов сами по себе недостаточны как показатели тяжести заболевания, если их не рассматривать в более широком контексте влияния на КЖ конкретного пациента. Оценка КЖ должна быть индивидуализирована для каждого пациента и как минимум должна затрагивать влияние НАО на работу, учёбу, социальную и семейную жизнь, физическую активность, а также доступность лечения НАО и его обременительность. Современные методы терапии НАО открывают возможность для комплексных индивидуализированных планов лечения, позволяющих достигать минимального бремени приступов при снижении бремени заболевания и лечения.

Выводы: Настоящий консенсусный отчёт развивает существующие рекомендации, расширяя оценку бремени заболевания и показателей КЖ у пациентов с НАО.