Получение данных реальной клинической практики от пациентов, их ухаживающих лиц и врачей для поддержки клинических, регуляторных и руководящих решений: обновление по специализированным программам исследования заболеваний

Цель: обновить и описать роль специализированных программ исследования заболеваний (Disease Specific Programmes, DSPs) как источника многоперспективных данных реальной клинической практики (RWD) в контексте изменения ценности и признания доказательств реальной клинической практики (RWE) при принятии клинических, регуляторных и руководящих решений.

Методы: DSPs представляют собой многонациональные, многоспонсорские, многотерапевтические поперечные опросы с ретроспективным сбором данных с позиций пациента, ухаживающего лица и врача. Собираемая информация охватывает путь пациента, включая схемы лечения и назначения и их обоснование, исходы, сообщаемые пациентом, влияние на работу и повседневную деятельность, отношение к заболеванию и восприятие его, приверженность лечению и бремя болезни. Опубликованные рецензируемые статьи по DSP были сопоставлены с основными современными темами RWE, выделенными в литературе, а также с их вкладом в RWE.

Результаты: были рассмотрены следующие темы RWE: использование RWE для информирования клинической практики, вовлечение пациентов и ухаживающих лиц, роль RWE в поддержке оценки медицинских технологий и регуляторных досье, информирование решений в здравоохранении, основанных на ценности, различия между реальными подгруппами пациентов, терапевтическая инерция и неудовлетворённые потребности; при этом подчёркивались опыт пациентов и ухаживающих лиц, живущих с заболеванием, разрыв во взглядах с их врачами, неудовлетворённые потребности и пробелы в информированности.

Выводы: DSPs обеспечивают большой объём данных реальной клинической практики в дополнение к доказательствам, получаемым из регистров, клинических исследований и обсервационных исследований, и широко используются фармацевтической отраслью, государственными структурами, органами финансирования и регулирования, для анализа клинических рекомендаций и, что наиболее важно, для улучшения жизни людей. Объём, широта охвата и преемственность информации, собираемой с помощью DSPs с 1995 года, не имеют аналогов и расширяют понимание того, как врачи ведут заболевания в рутинной клинической практике и почему выбирают те или иные варианты лечения, как пациенты воспринимают своё ведение заболевания и каково бремя ухода для ухаживающих лиц.