Реальный опыт применения пегцетакоплана при пароксизмальной ночной гемоглобинурии

Пегцетакоплан существенно улучшает результаты лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) и внесосудистым гемолизом на фоне экулизумаба, что привело к его одобрению в 2021/2022 годах (США/Европа). Мы представляем первые совместные данные реальной клинической практики по применению пегцетакоплана в Великобритании и Франции. Всего 48 пациентов получали пегцетакоплан в настоящее время или ранее (2019–2023). 12 пациентов участвовали в клиническом исследовании PEGASUS и продолжили лечение после его завершения. Пять пациентов получали комбинированную терапию: ингибирование C5 и пегцетакоплан. Средняя продолжительность терапии пегцетакопланом составила 20,2 месяца. Показанием к назначению пегцетакоплана был внесосудистый гемолиз на фоне ингибиторов C5 (экулизумаб, n = 29, равулизумаб, n = 16, другие, n = 3); 35 из 48 пациентов нуждались в переливании крови в течение предшествующих 12 месяцев. Средние значения гемоглобина и числа ретикулоцитов на момент начала пегцетакоплана и через 3 месяца составили соответственно 91 г/л и 205 × 10/л, а затем 115,8 г/л и 107 × 10/л, что привело к среднему приросту гемоглобина на 22,3 г/л. Средний уровень ЛДГ до и после начала пегцетакоплана не изменился. Шесть пациентов прекратили лечение пегцетакопланом. Всего зарегистрировано 32 эпизода прорывного гемолиза у 13 из 48 пациентов. Четырнадцать эпизодов произошли в рамках клинических исследований (сообщаются отдельно). У шести пациентов вне клинических исследований возникло 18 острых эпизодов прорывного гемолиза, 7 из 18 были связаны с состояниями, активирующими комплемент. Эффективное клиническое ведение включало ежедневное подкожное введение пегцетакоплана в течение 3 дней или однократные дозы экулизумаба; при своевременном вмешательстве эти эпизоды поддаются контролю. Пегцетакоплан эффективен у пациентов с ПНГ и внесосудистым гемолизом. В этой большой когорте лечение хорошо переносилось, сопровождалось повышением гемоглобина и числа ретикулоцитов при сохранении контроля ЛДГ. Хотя прорывной гемолиз встречается, его можно купировать изменением дозы в остром периоде, и у большинства пациентов удается продолжать терапию пегцетакопланом.