Валидация алгоритма расчёта балла по инструменту оценки активности и тяжести узловатой почесухи (PAS), заполняемому врачом: данные клинических исследований дупилумаба у взрослых

Введение: Узловатая почесуха (УП), также известная как хроническая почесуха, — хроническое воспалительное заболевание кожи, для которого характерны интенсивно зудящие узелки и другие поражения, возникающие вследствие усиленного расчёсывания. Тактика лечения УП отчасти определяется по результатам врачебной оценки кожных поражений; такую оценку можно проводить с помощью инструментов оценки исходов, сообщаемых врачом, например шкалы активности и тяжести узловатой почесухи (Prurigo Activity and Severity, PAS). Пятикомпонентную версию PAS использовали в недавних исследованиях фазы 3 дупилумаба при УП (PRIME [NCT04183335]/PRIME2 [NCT04202679]). Для применения в клинической практике и информирования врачей об эффекте лечения рассчитывали балл PAS как простую сумму баллов по трём пунктам пятикомпонентной шкалы (диапазон 0–11; более высокий балл указывает на большую активность и тяжесть заболевания): пункт 2 — число поражений, пункт 5a — доля поражений с экскориациями или корками, пункт 5b — доля заживших поражений.

Цель: Оценить измерительные свойства балла PAS и определить пороги улучшения у отдельного пациента и различий между группами, необходимые для интерпретации изменений балла у пациентов с УП.

Методы: Использовали объединённые данные популяции ITT из исследований фазы 3 PRIME (NCT04183335) и PRIME2 (NCT04202679), в которых оценивали эффективность дупилумаба у взрослых пациентов с УП, имевших не менее 20 узелков и сильный зуд, не контролировавшийся местной терапией. Оценивали надёжность, валидность и чувствительность балла PAS к изменениям; для определения порогов клинически значимых изменений применяли методы, основанные на внешних критериях и распределении данных.

Результаты: В объединённую популяцию ITT вошёл 311 пациент (средний возраст — 49,5 года; женщины — 65,3%). Балл PAS продемонстрировал удовлетворительные или хорошие психометрические свойства. Порог клинически значимого улучшения у отдельного пациента составил 3,0 балла при оценке абсолютного изменения и 37% при оценке относительного изменения. Клинически значимому межгрупповому различию соответствовало улучшение на 1,7 балла или 20%.

Выводы: Балл PAS — простой клинически значимый показатель активности и тяжести кожных поражений при УП, обладающий надлежащими психометрическими свойствами.