Количественное сравнение вариантов шкалы оценки прогрессирующего надъядерного паралича с использованием теории отклика на отдельные пункты
Quantitative Comparisons of Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale Versions Using Item Response Theory
Аннотация
Введение: Прогрессирующий надъядерный паралич (ПНП) — поздно манифестирующее нейродегенеративное заболевание, оценка которого представляет значительные трудности. Шкала оценки прогрессирующего надъядерного паралича (PSPRS), включающая 28 пунктов и заполняемая врачом, представляет собой наиболее устоявшийся метод оценки клинических исходов. Недавно Управление по контролю за продуктами и лекарственными средствами США (FDA) предложило использовать в качестве альтернативы полной PSPRS подшкалу из 10 пунктов.
Цель: Количественно оценить и сопоставить характеристики полной PSPRS и подшкалы FDA с использованием теории отклика на отдельные пункты. Разработать модель прогрессирования заболевания и оценить сравнительные преимущества различных дизайнов исследований и вариантов анализа.
Методы: Для анализа использовали данные 979 пациентов из четырёх интервенционных исследований и двух регистров. Исследование включало три этапа: 1) оценку информативности 28 пунктов; 2) оценку прогрессирования заболевания; 3) сравнение шкал, дизайнов исследований и вариантов анализа по их статистической мощности для выявления клинически значимого эффекта лечения.
Результаты: Попарная корреляция оценок по пунктам PSPRS была низкой (r = 0,17 ± 0,14); пункты «раздражительность», «нарушения сна» и «постуральный тремор» не коррелировали с остальными пунктами. Для отобранных FDA пунктов корреляция была выше (r = 0,35 ± 0,14), и они легли в основу продольной модели отклика на отдельные пункты, учитывающей прогрессирование заболевания. Симуляция исследований показала, что для выявления эффекта терапии, изменяющей течение заболевания, при анализе продольной информации по отдельным пунктам требовался размер выборки менее половины по сравнению с анализом суммарных баллов по завершении лечения.
Выводы: Продольная модель отклика на отдельные пункты, основанная на отобранных FDA пунктах PSPRS, представляет собой перспективный инструмент для оценки методов лечения ПНП. © 2024 Авторы. Журнал Movement Disorders опубликован издательством Wiley Periodicals LLC от имени Международного общества болезни Паркинсона и двигательных расстройств.
Переведем эту статью за 1 час
Загрузите PDF, а мы сделаем полный перевод, краткий конспект и красивую инфографику.
Попробовать бесплатно →Также в Подтеме: еженедельные литобзоры, база международных клинреков и конспекты свежих мед. статей и подкастов каждый день.