Лечение гормоном роста с коррекцией дозы с учетом чувствительности к гормону роста при идиопатической низкорослости

Цель: Изучить долгосрочную динамику роста на фоне терапии рекомбинантным гормоном роста человека (rhGH) у детей с идиопатической низкорослостью, сниженным уровнем инсулиноподобного фактора роста 1 (ИФР-1) и нормальным пиком гормона роста после стимуляционной пробы после оценки чувствительности к гормону роста с помощью теста генерации ИФР-1 (IGFGT).

Дизайн: Ретроспективная описательная серия клинических наблюдений.

Методы: Тест IGFGT выполнили у 129 детей с ростом ниже −2,5 стандартного отклонения (SDS), уровнем ИФР-1 ниже −2,0 SDS при двух измерениях и пиковым уровнем гормона роста после стимуляции выше 10 мкг/л. В зависимости от результатов теста детей распределили в группы с нормальной чувствительностью к гормону роста (нейросекреторная дисфункция), промежуточной или низкой чувствительностью. Пациенты первой группы получали заместительную дозу rhGH (0,025–0,035 мг/кг), остальные — более высокую дозу (0,035–0,050 мг/кг). Наблюдение продолжалось не менее 1 года; 58 пациентов достигли роста, близкого к окончательному. Допубертатных и пубертатных пациентов анализировали отдельно.

Результаты: В течение первого года лечения у допубертатных пациентов рост увеличился на 0,8 ± 0,4 SDS, скорость роста — на 4,0 ± 2,1 см/год, а прогнозируемый взрослый рост — на 0,6 ± 0,7 SDS. При достижении роста, близкого к окончательному, средний рост составил −1,0 ± 1,0 SDS: на 2,1 ± 0,8 SDS больше, чем до начала лечения, на 1,5 ± 0,8 SDS больше исходного прогнозируемого взрослого роста и на 0,3 ± 0,9 SDS ниже целевого роста. Различий между группами не выявлено. Согласно прогностическим моделям ответа на терапию rhGH из базы данных KIGS, результаты у пациентов были лучше ожидаемых при идиопатической низкорослости и сопоставимы с результатами у пациентов с идиопатическим изолированным дефицитом гормона роста.

Выводы: Дети с идиопатической низкорослостью, сниженным уровнем ИФР-1 и нормальным пиком гормона роста после стимуляции хорошо отвечают на терапию rhGH. Тест IGFGT позволяет выделить эту подгруппу среди детей с идиопатической низкорослостью и оптимизировать дозу rhGH.