Лечение эласульфазой альфа в реальной клинической практике у пациентов с МПС IVA связано с улучшением выносливости с течением времени

Цель: Оценить эффективность ферментозаместительной терапии (ЭЗТ; элаcульфаза альфа) в реальной клинической практике в отношении выносливости при лечении мукополисахаридоза IVA типа (МПС IVA) с использованием поперечных данных.

Методы: Были описаны дистанции в 6-минутном тесте ходьбы (6MWT) у участников, получавших и не получавших ЭЗТ, из регистрационного исследования Morquio A и программы клинической оценки Morquio A для возрастных групп, представляющих интерес (5 лет — <7 лет, 9 лет — <11 лет, 14 лет — <16 лет и 20 лет — <30 лет). Для изучения факторов, связанных с результатами 6MWT, выполняли однофакторную линейную и квантильную регрессию (ЭЗТ, пол, возраст, рост стоя, масса тела, регион и раса). Многофакторный регрессионный анализ проводили с использованием ковариат, выявленных в однофакторном анализе (p < 0,10), с поправкой на смешивающие факторы.

Результаты: В исследование включили 471 участника; исходные характеристики в возрастных группах были сходными. Медианные дистанции 6MWT во всех возрастных группах численно были больше у участников, получавших ЭЗТ, по сравнению с не получавшими ее. Квантильная регрессия с поправкой на множественные факторы показала устойчивую тенденцию к улучшению результатов 6MWT на фоне лечения ЭЗТ. Рост стоя также был связан с большей дистанцией 6MWT в многофакторном квантильном анализе, за исключением участников в возрасте 5–<7 лет.

Вывод: В этом анализе оценивали связь между экспозицией ЭЗТ и выносливостью, чтобы подтвердить долгосрочную эффективность эласульфазы альфа в реальной клинической практике у участников с МПС IVA.