Терапевтические подходы при аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек: помимо толваптана

Цель обзора: Аутосомно-доминантная поликистозная болезнь почек (АДПКБП) — прогрессирующее генетическое заболевание, характеризующееся образованием кист, увеличением почек и последующим развитием почечной недостаточности. Толваптан остаётся единственным препаратом, одобренным Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) для замедления прогрессирования болезни, однако разрабатывается всё больше новых методов лечения. В обзоре рассматриваются перспективные вмешательства, направленные на подавление кистообразования, метаболическое перепрограммирование и замедление снижения функции почек.

Последние данные: В доклинических исследованиях и первых клинических испытаниях выявлены перспективные терапевтические подходы: активаторы АМФ-активируемой протеинкиназы (AMPK), например метформин, ингибиторы натрий-глюкозного котранспортёра 2-го типа (SGLT2), агонисты рецептора глюкагоноподобного пептида 1-го типа (GLP-1) и бемпедоевая кислота. Диетические вмешательства, включая кетогенную диету и ограничение калорийности питания, могут уменьшать кистозную нагрузку и способствовать сохранению функции почек. РНК-терапия, направленная на miR-17, и препараты, корректирующие PC1, такие как VX-407, открывают возможности для генетически направленного лечения. Безопасность и эффективность ряда этих методов оценивают в продолжающихся клинических исследованиях фаз 2 и 3; они также рассмотрены в этом обзоре.

Выводы: Подходы к лечению АДПКБП быстро развиваются, и несколько инновационных методов приближаются к клиническому применению. Сочетание лекарственной терапии, диетических вмешательств и генетически направленных методов позволяет комплексно влиять на течение болезни. Для подтверждения эффективности этих подходов и оптимизации индивидуального лечения необходимы крупные исследования с длительным наблюдением.