Комбинированная терапия спинальной мышечной атрофии: систематический обзор

Без рубрики: Целью исследования была оценка безопасности, эффективности и клинического применения комбинированной терапии нусинерсеном, онасемногеном абепарвовеком-сиои и рисдипламом у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), а также изучение её потенциальных преимуществ перед монотерапией. В систематический обзор включали исследования, опубликованные до мая 2025 года, найденные в базах данных PubMed, Scopus, Web of Science и ClinicalTrials.gov. Были выявлены и классифицированы исследования двойных и тройных комбинаций, применявшихся в рамках смены терапии или в качестве дополнительного лечения. Извлекались данные о демографических характеристиках пациентов, схемах лечения, результатах оценки двигательной функции и нежелательных явлениях. Качество исследований оценивали с помощью инструментов критической оценки Joanna Briggs Institute. Из 985 публикаций критериям включения соответствовали 19 исследований и 6 продолжающихся клинических исследований. Всего проанализировали данные 29 отдельных пациентов, получавших комбинированную терапию (двойные комбинации — n = 26, тройные — n = 3). Наиболее часто применяли смену терапии, особенно переход с нусинерсена или рисдиплама на онасемноген абепарвовек-сиои. Комбинированные схемы в целом хорошо переносились; убедительных данных о дополнительной токсичности не получено. Однако долгосрочная эффективность остаётся неопределённой. У некоторых пациентов, особенно при раннем начале лечения, отмечалось улучшение двигательных навыков и функции дыхания.

Выводы: Комбинированная терапия СМА становится осуществимой и в целом безопасной стратегией, особенно у пациентов с недостаточным ответом на монотерапию. Хотя имеющиеся данные обнадёживают, необходимы качественные долгосрочные исследования для определения истинной эффективности, оптимальной последовательности применения препаратов и более широких последствий, включая экономическую эффективность и системные эффекты.

Что известно: Одобрены три препарата, изменяющих течение СМА, однако монотерапия не у всех пациентов позволяет остановить прогрессирование заболевания.

Что нового: Этот систематический обзор оценивает имеющиеся данные о комбинированной терапии СМА с добавлением препарата к текущему лечению или сменой терапии. В краткосрочных исследованиях комбинированная терапия, по-видимому, безопасна и хорошо переносится. Долгосрочная эффективность и оптимальная последовательность применения двойных и тройных схем остаются неопределёнными и требуют дальнейшего изучения.