Прогнозирование поражения гортани при истинной пузырчатке с помощью клинической шкалы риска

Значимость: Глубокое поражение гортани встречается у 10–40% пациентов с истинной пузырчаткой и может приводить к жизнеугрожающим осложнениям со стороны дыхательных путей. Однако фиброоптическая ларингоскопия — стандартный метод выявления — инвазивна и вызывает дискомфорт у пациента. Доказательных критериев для определения, кому из пациентов требуется ларингоскопическое обследование, нет.

Цель: Разработать и выполнить внутреннюю валидацию клинической прогностической модели глубокого поражения гортани у пациентов с истинной пузырчаткой.

Дизайн, условия и участники: Ретроспективное когортное исследование последовательных пациентов с истинной пузырчаткой, обследованных в Медицинском центре Рабина, третичном дерматологическом референсном центре в Израиле, с января 2015 по декабрь 2022 года. У всех пациентов диагноз истинной пузырчатки был подтвержден на основании клинической картины, гистопатологии и прямой иммунофлуоресценции, а также имелись полные данные ларингоскопического обследования. Анализ данных выполнен с января по ноябрь 2024 года.

Основные исходы и методы измерения: Первичным исходом было глубокое поражение гортани, подтвержденное гибкой фиброоптической ларингоскопией. Модель прогноза строили с использованием логистической регрессии Фирта с штрафом, множественной имputation для пропущенных данных и бутстрэп-валидации для внутренней валидации.

Результаты: Среди 247 пациентов с истинной пузырчаткой (средний [SD] возраст 61,5 [15,7] года; 135 [54,7%] женщин) у 49 (19,8%) глубокое поражение гортани было подтверждено ларингоскопией. Выявлены три клинических предиктора: охриплость голоса (отношение шансов [OR] 2,50; 95% ДИ 1,10–5,69), дисфагия (OR 6,22; 95% ДИ 2,78–13,92) и индекс Pemphigus Disease Area Index со значимым взаимодействием с полом (P = 0,03). Упрощенная система баллов стратифицировала пациентов на группы низкого риска (0–1 балл; наблюдаемое поражение 0%), промежуточного риска (2–3 балла; 15,3%) и высокого риска (≥4 баллов; 66,7%). Площадь под ROC-кривой для модели составила 0,78 (95% ДИ 0,71–0,84), отрицательная прогностическая ценность — 92,6%.

Выводы и значимость: В этом исследовании клиническая прогностическая модель на основе рутинно оцениваемых параметров показала хорошую дискриминацию и высокую отрицательную прогностическую ценность. После внешней валидации этот инструмент может помочь выявлять пациентов низкого риска, которым ларингоскопию можно безопасно отложить, и направлять на обследование пациентов более высокого риска.