Международные консенсусные рекомендации по наблюдению за детьми, родившимися у людей с муковисцидозом и подвергавшимися воздействию модуляторов CFTR внутриутробно или при грудном вскармливании; одобрены Европейским обществом муковисцидоза

Введение: В эпоху применения модуляторов CFTR число беременностей у людей с муковисцидозом (МВ) увеличилось. Однако беременные с МВ не участвовали в исследованиях этих препаратов, поэтому данных об исходах у детей после внутриутробного воздействия и поступления препарата с грудным молоком недостаточно. Подходы к наблюдению за детьми, подвергавшимися такому воздействию, различаются, а общепринятых рекомендаций нет. Целью работы была разработка первых международных рекомендаций по клиническому наблюдению за детьми, подвергавшимися воздействию модуляторов CFTR внутриутробно и/или при грудном вскармливании.

Методы: Для подготовки пунктов опроса методом Дельфи провели международный опрос о практике наблюдения и обзор литературы. В экспертную группу вошли представители четырёх категорий медицинских работников (специалисты по детскому и взрослому МВ, врачи других специальностей и другие медицинские работники), а также люди с МВ. Заранее установленный порог консенсуса составлял не менее 70 % согласия в целом и не менее 50 % в каждой группе; предусматривалось до трёх раундов опроса. Исследование одобрено комитетом по этике исследований Имперского колледжа Лондона. Протокол был зарегистрирован до начала исследования (DOI:10.17605/OSF.IO/VJ2Z8).

Результаты: В первом, втором и третьем раундах опроса ответы предоставили соответственно 106, 101 и 107 участников из 26 стран. Медиана клинического стажа участников-медицинских работников составляла 18 лет (межквартильный размах 10–25 лет). В исследовании участвовали восемь человек с МВ. Консенсус достигнут по 73 пунктам, включая место проведения наблюдения, контроль функции печени, скрининг катаракты и вероятность ложноотрицательного результата неонатального скрининга на МВ. Всего получен 941 комментарий в свободной форме; их использовали для уточнения существующих пунктов и разработки новых для последующих раундов.

Выводы: Разработаны международные консенсусные рекомендации, которые помогут обеспечить последовательное и практически осуществимое наблюдение за детьми, подвергавшимися воздействию модуляторов CFTR внутриутробно и/или при грудном вскармливании. Рекомендации можно адаптировать к местной практике.