Показатели эффективности PEDI-CAT для оценки функциональных возможностей у пациентов с лейкодистрофией

Цель: описать применение Pediatric Evaluation of Disability Index-Computer Adapted Test (PEDI-CAT) — опросника, заполняемого родителями, — и определить функциональные возможности в когорте пациентов с лейкодистрофией.

Методы: проведено поперечное наблюдательное исследование. Девяносто девять ухаживающих лиц (за 46 девочками и 53 мальчиками; средний возраст 7 лет 11 месяцев, диапазон 2 месяца–34 года) заполнили PEDI-CAT (синдром Айкарди — Гутьерреса, n = 52; лейкодистрофии, связанные с TUBB4A, n = 22; болезнь Пелицеуса — Мерцбахера, n = 7; лейкодистрофия, связанная с POLR3, n = 18). Одновременную валидность сравнивали между доменом мобильности PEDI-CAT и шкалой Gross Motor Function Measure из 88 пунктов (GMFM-88), а также между доменом повседневной активности PEDI-CAT и субтестами визуально-моторной интеграции и хватания из Peabody Developmental Motor Scales, Second Edition (PDMS-2).

Результаты: выявлены сильные корреляции между доменом мобильности PEDI-CAT и GMFM-88 (коэффициент ранговой корреляции Спирмена ρ = 0,93; 95% доверительный интервал 0,90–0,95; p < 0,001), а также между доменом повседневной активности PEDI-CAT и разделом визуально-моторной интеграции и хватания PDMS-2 (для обоих показателей коэффициент ранговой корреляции Спирмена ρ = 0,94; 95% доверительный интервал 0,91–0,96; p < 0,001).

Интерпретация: PEDI-CAT — простой и выполнимый инструмент для оценки функций у пациентов с лейкодистрофиями по словам ухаживающих лиц; достигнута высокая корреляция с общепринятыми методами оценки. Эти данные поддерживают использование компьютеризированных адаптивных инструментов как более быстрого способа стратификации функциональных возможностей у пациентов с лейкодистрофией.