Открытое продолженное исследование ленiолизиба при синдроме активированной PI3Kδ: долгосрочная эффективность и безопасность

Синдром активированной фосфоинозитид-3-киназы δ (APDS) — врождённое нарушение иммунитета, характеризующееся иммунной недостаточностью и дисрегуляцией иммунной системы. Ленiолизиб — селективный ингибитор фосфоинозитид-3-киназы δ, одобренный для лечения APDS у пациентов в возрасте 12 лет и старше. Представлены окончательные результаты однораменного открытого продолженного исследования с участием 37 пациентов с APDS (NCT02859727). Медиана продолжительности лечения ленiолизибом составила 4,3 года (диапазон 1,2–7,0 года). Нежелательные явления зарегистрированы у 34 пациентов; 87% из них были 1-й степени тяжести. Серьёзные нежелательные явления, зарегистрированные у 10 пациентов, признали не связанными с ленiолизибом. Два пациента прекратили лечение из-за нежелательных явлений: остановки сердца и лимфомы Ходжкина. За каждый год лечения отмечено статистически значимое снижение частоты инфекций (P = 0,0005) и респираторных инфекций (P = 0,0017). Применение заместительной терапии иммуноглобулинами также статистически значимо сокращалось с каждым годом лечения (P = 0,0095). По данным 36-пунктового краткого опросника здоровья отмечено клинически значимое улучшение показателей общего здоровья. В целом длительное применение ленiолизиба переносилось хорошо; со временем снижались частота инфекций и потребность в заместительной терапии иммуноглобулинами.