Эффективность белзутифана для приема внутрь при капиллярных гемангиобластомах сетчатки у пациентов с болезнью фон Гиппеля—Линдау

Цель: Оценить эффективность белзутифана для приема внутрь при капиллярных гемангиобластомах сетчатки (КГС) у пациентов с болезнью фон Гиппеля—Линдау (БФГЛ).

Дизайн: Одноцентровая ретроспективная серия клинических наблюдений.

Участники: 33 пациента (42 глаза) с БФГЛ и как минимум одной измеримой КГС, получавшие белзутифан внутрь в дозе 40–120 мг/сут и прошедшие не менее одного контрольного обследования в Национальном офтальмологическом институте.

Основные оцениваемые показатели: Изменение суммарной площади активных очагов, экссудации вблизи очага, а также извилистости и расширения питающих и дренирующих сосудов.

Результаты: До начала лечения белзутифаном в 42 глазах выявили 85 активных очагов; средняя продолжительность наблюдения на фоне лечения составила 21,8 ± 14,7 месяца. Средняя суммарная площадь активных очагов на один глаз статистически значимо уменьшилась с 5,8 ± 9,7 мм² исходно до 1,2 ± 2,3 мм² через 1 год (P < 0,001) и до 0,5 ± 0,8 мм² через 2 года (P < 0,001). Это соответствовало среднему уменьшению площади на 75,0 ± 32,4% через 1 год и на 79,5 ± 29,8% через 2 года. Во время лечения новых КГС не возникало. Однако после прекращения терапии более чем в 70% глаз наблюдались признаки рецидива, в том числе увеличение площади очага.222

Выводы: Прием белзутифана сопровождался выраженным уменьшением КГС, связанных с БФГЛ, и отсутствием новых очагов во время лечения. Полученные данные свидетельствуют о возможной пользе белзутифана при юкстапапиллярных опухолях, а также в качестве дополнительной терапии при крупных или множественных очагах. Частая реактивация заболевания после прекращения лечения указывает на то, что для сохранения контроля над заболеванием может потребоваться продолжительный прием препарата.