Разработка и анализ рандомизированных клинических исследований, требующих длительного наблюдения за каждым пациентом. I. Введение и планирование

В течение нескольких лет Совет медицинских исследований поддерживал проведение совместных клинических исследований лейкозов и других онкологических заболеваний, результаты которых публиковались в медицинской литературе. Одним из результатов, ещё не опубликованных и заслуживающих публикации, стало накопление опыта планирования и анализа таких исследований. Этот отчёт подготовила группа британских и американских статистиков, однако предназначен он для специалистов, не обладающих специальными статистическими знаниями. В части I, публикуемой в этом выпуске, обсуждается планирование таких исследований; часть II, которая будет опубликована отдельно в январском выпуске журнала за 1977 год, содержит подробные инструкции по статистическому анализу подобных исследований с использованием таблиц дожития и логрангового критерия, включая разбор практического примера, а также обсуждение интерпретации результатов исследований и краткие отчёты о двух конкретных исследованиях. Обе части отчёта применимы ко всем клиническим исследованиям, в которых изучают время до смерти, и в равной мере относятся к исследованиям времени до наступления других конкретных неблагоприятных событий: например, первого инсульта, первого рецидива, метастазирования, возврата заболевания, тромбоза, отторжения трансплантата или смерти от определённой причины. Часть I, публикуемая в этом выпуске, объединяет положения, большинство которых уже освещалось в медицинской литературе, тогда как часть II, выходящая в следующем месяце, представляет собой первое опубликованное простое изложение методов эффективного анализа данных клинических исследований продолжительности выживания, предназначенное для врачей без специальной статистической подготовки. К таким исследованиям относится большинство клинических исследований терапии рака; однако в онкологических исследованиях может быть предпочтительнее наряду с общей выживаемостью изучать время до местного рецидива опухоли или до выявляемого метастазирования. Солидные опухоли можно стадировать на момент постановки диагноза; если стадия или любая другая доступная информация при другом заболевании существенно определяет исход, её можно использовать для повышения чувствительности и интуитивной обоснованности общего логрангового критерия в неоднородной популяции исследования. В таком случае потребуется сравнивать только сопоставимых пациентов, а не, по воле случая, больных с опухолями I и III стадий.